1990年、重症複合免疫不全症（しばしばバブルボーイ病と呼ばれる）に苦しむ4歳の女児がウィリアム・フレンチ・アンダーソン（William French Anderson）の監督下で治療を受けたとき、ヒト遺伝子治療の最初の成功例が実現しました。この臨床的達成により、彼は現代の遺伝子治療の実践の発展において最も中心的な人物として、科学界での名声を確固たるものにしました。
学術的基盤
1936年にオクラホマ州タルサで生まれたアンダーソンは、早くから学術的才能を発揮し、1954年にタルサ・セントラル高校を卒業しました。ハーバード・カレッジに進学して1958年に卒業し、その後ケンブリッジ大学トリニティ・カレッジで修士号を取得した後、1963年にハーバード・メディカル・スクールで医学部を卒業しました。形成期には、ローマ数字からDNAに対する放射線照射の影響に至るまでの研究を発表しました。
国立衛生研究所での研究
ボストン小児病院でのインターンシップの後、アンダーソンはマーシャル・ニーレンバーグと共に働くため、1965年に国立衛生研究所（NIH）に加わりました。彼は遺伝暗号の解読に貢献し、1967年には自身の研究室の率いるようになりました。彼の研究課題は、分子レベルで遺伝的欠陥を修正する方法の開発を優先し、キャリアを通じて400を超える研究論文と5冊の本を発表しました。
タンパク質合成の進展
1970年、アンダーソンはウサギの網状赤血球を使用して、哺乳類におけるタンパク質合成開始因子を特定しました。彼はヒトメッセンジャーRNAの単離を可能にする無細胞タンパク質合成系を開発しました。ヒト網状赤血球からのmRNAを用いてこのシステムをプログラムすることにより、彼はグロビンタンパク質を生産し、遺伝情報が制御された環境で首尾よく発現され得ることを証明しました。
レトロウイルスベクターの開発
遺伝子送達のための臨床プロトコルを求めて、アンダーソンはレトロウイルスベクターの使用へと移行しました。エリ・ギルボアと協力して、彼は遺伝子パッケージを細胞内に輸送できるベクターを作成しました。ネオマイシン耐性遺伝子を運ぶように設計されたN2ベクターは、マウスの骨髄研究で有効であることが証明されました。これらの発見は、非ヒト霊長類におけるその後の安全性試験や、南カリフォルニア大学でのその後の研究への道を切り開きました。
ファクトシート
- 生誕：1936年、オクラホマ州タルサ - 国籍：アメリカ合衆国 - 学歴：ハーバード・カレッジ、トリニティ・カレッジ、ハーバード・メディカル・スクール - 主要分野：遺伝学 - 主な受賞：キング・ファイサル国際賞医学部門（1994年） - 重要な業績：1990年に初の成功した遺伝子治療を指導
読者からの質問
### ウィリアム・フレンチ・アンダーソンは何で最もよく知られていますか？
彼は、分子生物学における先駆的な業績と、重症複合免疫不全症を首尾よく治療した1990年の臨床試験により、遺伝子治療の父として広く認められています。
### 彼はどこでプロとしてのキャリアを築きましたか？
国立衛生研究所で長年働いた後、南カリフォルニア大学で職を得ました。
