Nel 1990 si è verificato il primo caso di successo di terapia genica umana quando una bambina di quattro anni affetta da immunodeficienza combinata severa, spesso descritta come la malattia del ragazzo nella bolla, ha ricevuto un trattamento sotto la supervisione di William French Anderson. Questo risultato clinico ha cementato la sua reputazione all'interno della comunità scientifica come la persona più centrale nello sviluppo delle pratiche moderne di terapia genica.
Fondazione Accademica
Nato nel 1936 a Tulsa, in Oklahoma, Anderson ha mostrato presto attitudine accademica, diplomandosi alla Tulsa Central High School nel 1954. Ha frequentato l'Harvard College, laureandosi nel 1958, e ha continuato i suoi studi al Trinity College di Cambridge, dove ha conseguito un master prima di completare la sua laurea in medicina presso la Harvard Medical School nel 1963. Durante i suoi anni di formazione, ha pubblicato ricerche su argomenti che spaziavano dai numeri romani agli effetti dell'irradiazione sul DNA.
Ricerca presso i National Institutes of Health
Dopo un tirocinio al Boston’s Children’s Hospital, Anderson è entrato a far parte dei National Institutes of Health nel 1965 per lavorare con Marshall Nirenberg. Ha contribuito alla decifrazione del codice genetico e, nel 1967, ha iniziato a dirigere il proprio laboratorio. La sua agenda di ricerca ha dato priorità allo sviluppo di metodi per correggere i difetti genetici a livello molecolare, producendo infine oltre 400 articoli di ricerca e cinque libri durante la sua carriera.
Progressi nella Sintesi Proteica
Nel 1970, Anderson ha identificato i fattori di inizio della sintesi proteica nei mammiferi utilizzando reticolociti di coniglio. Ha sviluppato un sistema di sintesi proteica cell-free che ha permesso l'isolamento dell'RNA messaggero umano. Programmando questo sistema con mRNA proveniente da reticolociti umani, ha prodotto proteine globina, dimostrando che l'informazione genetica poteva essere espressa con successo in un ambiente controllato.
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Fai il test del QI →Sviluppo di Vettori Retrovirali
Cercando un protocollo clinico per il rilascio di geni, Anderson si è orientato verso l'uso di vettori retrovirali. Collaborando con Eli Gilboa, ha creato vettori capaci di trasportare pacchetti di geni all'interno delle cellule. Il vettore N2, progettato per trasportare un gene di resistenza alla neomicina, si è dimostrato efficace negli studi sul midollo osseo di topo. Questi risultati hanno spianato la strada a successivi test di sicurezza su primati non umani e al suo successivo lavoro presso l'Università della California del Sud.
In sintesi
- Nato: 1936, Tulsa, Oklahoma - Cittadinanza: Stati Uniti - Istruzione: Harvard College, Trinity College, Harvard Medical School - Campo principale: Genetica - Riconoscimento notevole: Premio Internazionale Re Faisal per la Medicina (1994) - Risultato significativo: Ha diretto la prima terapia genica di successo nel 1990
Domande frequenti dei lettori
### Per cosa è maggiormente noto William French Anderson?
È ampiamente riconosciuto come il padre della terapia genica per il suo lavoro pionieristico nella biologia molecolare e per la sperimentazione clinica del 1990 che ha trattato con successo l'immunodeficienza combinata severa.
### Dove ha svolto la sua carriera professionale?
Dopo aver lavorato per molti anni presso i National Institutes of Health, ha ricoperto una posizione professionale presso l'Università della California del Sud.
