En 1990, le premier cas réussi de thérapie génique humaine a eu lieu lorsqu'une fillette de quatre ans souffrant d'un déficit immunitaire combiné sévère, souvent décrit comme la maladie du bébé bulle, a reçu un traitement sous la supervision de William French Anderson. Cette réalisation clinique a cimenté sa réputation au sein de la communauté scientifique comme la personne la plus centrale dans le développement des pratiques modernes de thérapie génique.
Fondement académique
Né en 1936 à Tulsa, dans l'Oklahoma, Anderson a fait preuve d'aptitudes académiques précoces, obtenant son diplôme de la Tulsa Central High School en 1954. Il a fréquenté Harvard College, obtenant son diplôme en 1958, et a poursuivi ses études au Trinity College de Cambridge, où il a obtenu une maîtrise avant de compléter son diplôme de médecine à la Harvard Medical School en 1963. Au cours de ses années de formation, il a publié des recherches sur des sujets allant des chiffres romains aux effets de l'irradiation sur l'ADN.
Recherche aux National Institutes of Health
Après un internat au Boston’s Children’s Hospital, Anderson a rejoint les National Institutes of Health en 1965 pour travailler avec Marshall Nirenberg. Il a contribué au déchiffrement du code génétique et, en 1967, a commencé à diriger son propre laboratoire. Son programme de recherche a donné la priorité au développement de méthodes pour corriger les défauts génétiques au niveau moléculaire, produisant finalement plus de 400 articles de recherche et cinq livres au cours de sa carrière.
Avancées dans la synthèse des protéines
En 1970, Anderson a identifié des facteurs d'initiation de la synthèse des protéines chez les mammifères en utilisant des réticulocytes de lapin. Il a développé un système de synthèse protéique sans cellules qui a permis l'isolement de l'ARNm humain. En programmant ce système avec de l'ARNm provenant de réticulocytes humains, il a produit des protéines de globine, prouvant que l'information genetic pouvait être exprimée avec succès dans un environnement contrôlé.
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Passer le test de QI →Développement de vecteurs rétroviraux
Cherchant un protocole clinique pour l'administration de gènes, Anderson s'est orienté vers l'utilisation de vecteurs rétroviraux. En collaboration avec Eli Gilboa, il a créé des vecteurs capables de transporter des paquets de gènes dans les cellules. Le vecteur N2, conçu pour transporter un gène de résistance à la néomycine, s'est avéré efficace dans des études sur la moelle osseuse de souris. Ces résultats ont ouvert la voie à des essais d'innocuité ultérieurs sur des primates non humains et à son travail ultérieur à l'Université de Californie du Sud.
En bref
- Naissance : 1936, Tulsa, Oklahoma - Citoyenneté : États-Unis - Éducation : Harvard College, Trinity College, Harvard Medical School - Domaine principal : Génétique - Reconnaissance notable : Prix international King Faisal en médecine (1994) - Réalisation significative : A dirigé la première thérapie génique réussie en 1990
Questions des lecteurs
### Pour quoi William French Anderson est-il le plus connu ?
Il est largement reconnu comme le père de la thérapie génique pour son travail pionnier en biologie moléculaire et l'essai clinique de 1990 qui a traité avec succès un déficit immunitaire combiné sévère.
### Où a-t-il mené sa carrière professionnelle ?
Après avoir travaillé de nombreuses années aux National Institutes of Health, il a occupé un poste professionnel à l'Université de Californie du Sud.
