في عام 1990، حدثت أول حالة ناجحة للعلاج الجيني البشري عندما تلقت طفلة تبلغ من العمر أربع سنوات تعاني من نقص المناعة المشتك المركب، والذي يُعرف غالباً بمرض طفل الفقاعة، العلاج تحت إشراف ويليام فرينش أندرسون (William French Anderson). لقد أدى هذا الإنجاز السريري إلى ترسيخ سمعته داخل المجتمع العلمي باعتباره الشخص الأهم مركزية في تطوير ممارسات العلاج الجيني الحديثة.
الأساس الأكاديمي
وُلد في عام 1936 في تالسا بولاية أوكلاهوما، وأظهر أندرسون استعداداً أكاديمياً مبكراً، وتخرج من مدرسة تالسا المركزية الثانوية في عام 1954. التحق بكلية هارفارد وتخرج فيها عام 1954، وواصل دراسته في كلية ترينيتي بجامعة كامبريدج حيث حصل على درجة الماجستير قبل أن يكمل دراسته الطبية في كلية هارفارد للطب في عام 1963. خلال سنوات تكوينه، نشر أبحاثاً حول موضوعات تتراوح من الأرقام الرومانية إلى تأثيرات الإشعاع على الحمض النووي.
البحث في المعاهد الوطنية للصحة
بعد فترة تدريب في مستشفى بوسطن للأطفال، انضم أندرسون إلى المعاهد الوطنية للصحة في عام 1965 للعمل مع مارشال نيرينبرغ. وقد ساهم في فك شفرة الشفرة الوراثية، وفي عام 1967، بدأ في قيادة مختبره الخاص. أعطت أجندة أبحاثه الأولوية لتطوير طرق لتصحيح العيوب الوراثية على المستوى الجزيئي، مما أدى في النهاية إلى إنتاج أكثر من 400 ورقة بحثية وخمسة كتب خلال مسيرته المهنية.
التطورات في تخليق البروتين
في عام 1970، حدد أندرسون عوامل بدء تخليق البروتين في الثدييات باستخدام خلايا الشبكية للأرانب. وطور نظاماً لتخليق البروتين خالياً من الخلايا سمح عزل الحمض النووي الريبي المرسال البشري. ومن خلال برمجة هذا النظام باستخدام الحمض النووي الريبي المرسال من خلايا الشبكية البشرية، أنتج بروتينات الغلوبين، مما اثبت أن المعلومات الوراثية يمكن التعبير عنها بنجاح في بيئة خاضعة للرقابة.
عشرون سؤالاً وثماني دقائق على الساعة، ونسبة مئوية مقاسة مقابل كل من خاضه. دون تسجيل.
اخوض اختبار الذكاء →تطوير الناقلات القهقرية
سعيًا وراء بروتوكول سريري لتوصيل الجينات، اتجه أندرسون نحو استخدام الناقلات الفيروسية القهقرية. وبالتعاون مع إيلي جيلبوا، أنشأ ناقلات قادرة على نقل حزم الجينات إلى داخل الخلايا. وأثبت الناقل N2، المصمم لحمل جين مقاومة النيومايسين، فعاليته في دراسات نخاع عظم الفئران. مهدت هذه النتائج الطريق لتجارب سلامة لاحقة في الرئيسيات غير البشرية وعمله لاحقًا في جامعة جنوب كاليفورنيا.
حقائق سريعة
- وُلد: 1936، تالسا، أوكلاهوما - الجنسية: الولايات المتحدة - التعليم: كلية هارفارد، كلية ترينيتي، كلية هارفارد للطب - المجال الأساسي: الوراثة - الاعتراف البارز: جائزة الملك فيصل العالمية في الطب (1994) - إنجاز هامة: قاد أول علاج جيني ناجح في عام 1990
أسئلة يطرحها القراء
### ما الذي يُعرف به ويليام فرينش أندرسون أكثر شيء؟
يُعترف به على نطاق واسع باعتباره أبو العلاج الجيني لعمله الرائد في البيولوجيا الجزيئية والتجربة السريرية عام 1990 التي عالجت بنجاح نقص المناعة المشتك المركب.
### أين أجرى مسيرته المهنية؟
بعد العمل لسنوات عديدة في المعاهد الوطنية للصحة، شغل منصباً مهنياً في جامعة جنوب كاليفورنيا.


