1990年，当一名患有严重联合免疫缺陷症（常被称为气泡男孩症）的四岁女孩在威廉·弗伦奇·安德森（William French Anderson）的监督下接受治疗时，人类基因治疗迎来了首个成功案例。这一临床成就巩固了他在科学界作为现代基因治疗实践发展中最核心人物的声誉。
学术基础
安德森1936年出生于俄克拉荷马州塔尔萨，早年便展现出学术天赋，于1954年从塔尔萨中央高中毕业。他就读于哈佛学院并于1958年毕业，随后在剑桥大学三一学院继续深造并获得硕士学位，之后于1963年在哈佛医学院完成医学学位。在其成长期，他发表了涵盖从罗马数字到辐射对DNA影响等主题的研究。
在美国国立卫生研究院的研究
在波士顿儿童医院实习后，安德森于1965年加入美国国立卫生研究院（National Institutes of Health），与马歇尔·尼伦伯格共事。他参与了遗传密码的破译工作，并于1967年开始领导自己的实验室。他的研究议程优先考虑开发在分子水平上纠正基因缺陷的方法，在其职业生涯中最终产出了400多篇研究论文和五本书。
蛋白质合成的进展
1970年，安德森利用兔网织红细胞鉴定了哺乳动物中的蛋白质合成起始因子。他开发了一种无细胞蛋白质合成系统，从而能够分离出人类信使RNA。通过用来自人类网织红细胞的mRNA对该系统进行编程，他合成了珠蛋白，证明了遗传信息可以在受控环境中成功表达。
反转录病毒载体的开发
为了寻找基因递送的临床方案，安德森转向使用反转录病毒载体。他与埃利·吉尔博亚合作，创建了能够将基因包裹运送进细胞的载体。旨在携带新霉素抗性基因的N2载体在小鼠骨髓研究中被证明是有效的。这些发现为随后在非人灵长类动物中进行的安全性试验以及他后来在南加州大学的工作铺平了道路。
速览
- 出生：1936年，俄克拉荷马州塔尔萨 - 国籍：美国 - 教育背景：哈佛学院、三一学院、哈佛医学院 - 主要领域：遗传学 - 重要表彰：费萨尔国王国际医学奖（1994年） - 重大成就：于1990年领导了首例成功的基因治疗
读者常见问题
### 威廉·弗伦奇·安德森最为人所知的是什么？
他因在分子生物学领域的开创性工作以及1990年成功治疗严重联合免疫缺陷症的临床试验而被广泛认为是被誉为基因治疗之父。
### 他在哪里开展其职业生涯？
在美国国立卫生研究院工作多年后，他在南加州大学担任专业职务。
