1990 yılında, genellikle baloncuk çocuk hastalığı olarak tanımlanan şiddetli kombine immün yetmezlikten muzdarip dört yaşında bir kız çocuğunun William French Anderson'ın (William French Anderson) gözetimi altında tedavi almasıyla insan gen terapisi alanındaki ilk başarılı örnek gerçekleşti. Bu klinik başarı, bilim dünyasında kendisinin modern gen terapisi uygulamalarının geliştirilmesinde en merkezi kişi olarak ününü pekiştirdi.
Akademik Temel
1936 yılında Oklahoma, Tulsa'da doğan Anderson, erken yaşlarda akademik yetenek sergileyerek 1954 yılında Tulsa Merkez Lisesi'nden mezun oldu. Harvard Koleji'ne devam ederek 1958'de mezun oldu ve çalışmalarına Cambridge Trinity Koleji'nde devam ederek, 1963'te Harvard Tıp Fakültesi'nden tıp diplomasını almadan önce yüksek lisans derecesi elde etti. Yetişme yıllarında Romen rakamlarından radyasyonun DNA üzerindeki etkilerine kadar çeşitli konularda araştırmalar yayınladı.
Ulusal Sağlık Enstitüleri'nde Araştırma
Boston Çocuk Hastanesi'ndeki stajının ardından Anderson, Marshall Nirenberg ile çalışmak üzere 1965 yılında Ulusal Sağlık Enstitüleri'ne katıldı. Genetik kodun çözülmesine katkıda bulundu ve 1967'de kendi laboratuvarını yönetmeye başladı. Araştırma gündemi, genetik kusurları moleküler düzeyde düzeltmeye yönelik yöntemler geliştirmeyi önceliklendirdi ve kariyeri boyunca nihayetinde 400'den fazla araştırma makalesi ve beş kitap üretti.
Protein Sentezindeki Gelişmeler
1970 yılında Anderson, tavşan retikülositlerini kullanarak memelilerde protein sentezi başlatma faktörlerini belirledi. İnsan haberci RNA'sının (mRNA) izole edilmesine olanak tanıyan hücresiz bir protein sentez sistemi geliştirdi. İnsan retikülositlerinden elde edilen mRNA ile bu sistemi programlayarak globin proteinleri üretti ve genetik bilginin kontrollü bir ortamda başarılı bir şekilde ifade edilebileceğini kanıtladı.
Retroviral Vektörlerin Geliştirilmesi
Gen aktarımı için klinik bir protokol arayan Anderson, retroviral vektörlerin kullanımına yöneldi. Eli Gilboa ile iş birliği yaparak hücrelerin içine gen paketleri taşıma kapasitesine sahip vektörler yarattı. Neomisin direnç genini taşımak üzere tasarlanan N2 vektörünün fare kemik iliği çalışmalarında etkili olduğu kanıtlandı. Bu bulgular, insan dışı primatlarda gerçekleştirilecek sonraki güvenlik denemelerinin ve Güney Kaliforniya Üniversitesi'ndeki sonraki çalışmalarının önünü açtı.
Kısa Bilgiler
- Doğum: 1936, Tulsa, Oklahoma - Vatandaşlık: Amerika Birleşik Devletleri - Eğitim: Harvard Koleji, Trinity Koleji, Harvard Tıp Fakültesi - Birincil Alan: Genetik - Önemli Tanınma: Kral Faysal Uluslararası Tıp Ödülü (1994) - Önemli Başarı: 1990 yılında ilk başarılı gen tedavisine liderlik etti
Okuyucuların sorduğu sorular
### William French Anderson en çok neyle tanınır?
Moleküler biyolojideki öncü çalışmaları ve şiddetli kombine immün yetmezliği başarıyla tedavi eden 1990'daki klinik denemesi nedeniyle gen terapisinin babası olarak yaygın bir şekilde kabul edilmektedir.
### Profesyonel kariyerini nerede yürüttü?
Ulusal Sağlık Enstitüleri'nde uzun yıllar çalıştıktan sonra Güney Kaliforniya Üniversitesi'nde profesyonel bir pozisyonda bulundu.
